علاج جديد ينهي معاناة مرضى Sickle cell

المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي لديهم طفرة تؤثر على الهيموغلوبين، وهو بروتين يحمل الأكسجين في خلايا الدم الحمراء. تأخذ خلايا الدم الحمراء بعد ذلك شكلاً منجلياً، ما يحد من تدفق الدم وتوصيل الأكسجين.

العواقب المحتملة مأسوية، وتشمل فقر الدم، ونوبات الألم، وتلف الأعضاء، وصولاً إلى الوفاة المبكرة.

تيشا صامويلز وُلدت عام 1982، قبيل بدء فحوصات حديثي الولادة لفقر الدم المنجلي وعانت من هذا المرض الوراثي الذي يصيب حوالى 100 ألف شخص في الولايات المتحدة و20 مليون شخص في جميع أنحاء العالم.

شُخصت صامويلز في سن الثانية بالمرض وعانت في السابعة من نوبة خطيرة من فقر الدم، وفي الثالثة عشرة من عمرها، أجبرتها سكتة دماغية على الخضوع لعمليات نقل دم شهرية.

تشير دراسة أجرتها جامعة بروكديل أن السود هم الأكثر عرضة لفقر الدم المنجلي.

ولأن صامويلز من الأمريكان السود، لم تلجأ إلى البحث عن العناية الطبية إلا بعدما خرجت الأوضاع عن سيطرتها و ذلك بسبب "الأحكام المسبقة التي تُطلق على الأطفال السود الذين يقصدون المستشفى ليقولوا إنهم يعانون من الألم".

عندما أصبحت شابة بالغة، فقدت صامويلز صديقاً لها كان "محارباً لمرض فقر الدم المنجلي"، وغالباً ما كان ينتهي به الأمر في المستشفى نفسه الذي كانت تُعالَج فيه.

وقد تابعت تيشا دراستها في جامعة هوارد المرموقة، آملة في أن تصبح طبيبة، لكنها اضطرت إلى ترك الدراسة بسبب مرضها الذي دفعها لـ "التخلي عن الأحلام".

وفي عام 2018، اتخذت حياة صامويلز منعطفاً جديداً: فقد أصبحت من أوائل الذين تلقوا علاجاً تجريبياً آنذاك.

هذا العلاج الذي يُسوّق حالياً باسم "ليفجينيا" Lyfgenia، يستخدم فيروساً غير ضار لحمل نسخة صحية من الجين الذي ينتج الهيموغلوبين إلى الخلايا.

يجمع الأطباء أولاً الخلايا الجذعية للمريض. ثم يأتي الجزء الصعب، المتمثل بإزالة الخلايا الجذعية من الحبل الشوكي للمريض من طريق العلاج الكيميائي، ما يفسح المجال للخلايا المعدّلة.

فقدت تيشا صامويلز شعرها ودخلت المستشفى بسبب نزف في الأنف استمر 16 ساعة. وتستغرق الصفائح الدموية أشهراً لتعود إلى وضعها الطبيعي.

وتقول "الأمر أشبه بالعودة إلى الحياة"، "تصبح لديكم حياة جديدة. وتتساءلون ماذا يجب أن نفعل بها؟"

استأنفت تيشا دراستها وحصلت على شهادتها. وأنشأت منظمة "جورني تو إكسلنس" "Journey to ExSCellence" لتوعية السكان الأميركيين السود بهذا النوع من العلاجات.

لدى جيمي أولاغير البالغ 38 عاما، خلفية مماثلة وتعود ذكرياته الأولى عن مرضه إلى عندما كان في الثامنة من عمره.

حينها كان يلعب كرة القدم في نيجيريا، موطنه الأصلي، لكنه كان يُضطر للتوقف كل 5 دقائق للراحة والشرب.

أرسله والداه للعيش مع عمته في نيوجيرسي بالولايات المتحدة، حيث كانت الرعاية الصحية أفضل، لكنه عاش طفولة صعبة.

فشل في إكمال دراسته واضطر إلى إزالة المرارة وأصيب بنوبة قلبية. وفي أسوأ حالاته، كان يمضي 80% من وقته في السرير.

وقد ساعده انتقاله إلى أتلانتا، حيث الجو أكثر دفئاً، كما الحال بالنسبة للكثير من مرضى فقر الدم المنجلي.

ثم، في عام 2019، سمع عن تجربة سريرية باستخدام مقص "كريسبر" الجزيئي. وبعد التسجيل، وصلته رسالة "سحرية" تنبئه بقبوله لهذه التجربة.

وبفضل الخلايا الجذعية المعدلة التي يتلقاها مع هذا العلاج، المسمى "كاسجيفي" Casgevy، بات جيمي الآن "يعيش حلما".

وأصبح أباً لثلاثة أطفال، بفضل التخصيب في المختبر، وهو يدير شركات صغيرة عدة.

كما يسعى أولاغير إلى تعميم هذا العلاج، خصوصاً في إفريقيا، حيث لا يزال الوصول إليه حلما بعيد المنال.

بالنسبة لجون تيسدال من المعاهد الأميركية للصحة (NIH)، الذي قاد التجربة التي شاركت فيها تيشا صامويلز، فإن الخطوة التالية هي جعل العلاج أقل عبئاً على المرضى وأقل تكلفة.

لا تزال ثمة ضبابية بشأن تغطية هذه العلاجات الجينية عن طريق التأمين الصحي الخاص.

لكن برنامج "ميديكايد" Medicaid العام أعلن أنه سيغطي هذه التكاليف بدءاً من العام المقبل.